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ギラン・バレー症候群におけるおけるエクリズマブ


エクリズマブは、人や動物などの生物由来の原料から製造される「生物学的製剤 」という種類の点滴のお薬で、補体とよばれるタンパク質に結合し、その活性化を抑制します。

エクリズマブは、発作性夜間ヘモグロビン尿症と言う病気の治療薬として、我が国でも2010年4月に承認されています。また、非典型溶血性尿毒症症候群に対しても、2013年9月に承認されています。その他、視神経脊髄炎や重症筋無力症などの、自己免疫反応が関連した病気の治療に効果があるかについての治験が進められています。

ギラン・バレー症候群では、自己免疫反応による炎症が進む過程で、補体と呼ばれるタンパク質が活性化されます。活性化された補体は、膜障害性複合体という構造を作り、神経細胞に穴をあけることで、末梢神経に不可逆的な障害を与えるとされています。エクリズマブの投与により、膜障害性複合体の産生が抑制され、末梢神経の障害も抑えられることが期待されています。実際に、ギラン・バレー症候群のモデル動物の実験では、エクリズマブの効き目があることが示されています。

しかし、ギラン・バレー症候群の患者さんに対して、エクリズマブはまだ使われていません。 そこで、この治験が計画されました。エクリズマブのギラン・バレー症候群の患者さんに対する治験は、英国では2014年から既に始まっています。

※生物学的製剤
一般に遺伝子、タンパク質、細胞や組織など生体由来の物質、あるいは生物の機能を利用して製造される医薬品を言います。エクリズマブは、ヒト化モノクローナル抗体(ヒトの抗体を作る遺伝子をマウスに導入し、マウスの抗体のほとんどの部分をヒトの抗体に入れ替えた遺伝子組換えタンパク質)製剤になります。



ギラン・バレー症候群
 


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